美国:艾滋病病毒或能“弃恶从善”
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?????? ? 艾滋病病毒因会破坏人体免疫系统而“臭名昭著”。不过,一个研究团队正尝试将它改造为一种“有益无害”的载体用于基因疗法,帮助免疫缺陷患者恢复免疫功能。
美国国家过敏症和传染病研究所等机构组成的团队在新一期美国《新英格兰医学杂志》上报告说,他们开发出一种基因疗法,并招募了8名年龄在2个月~14个月的婴儿作为试验对象,这些婴儿都患有“气泡男孩症”。这是一种罕见的先天免疫缺乏症,与一个名为IL2rg的基因发生突变有关,相关基因突变会影响骨髓造血功能,产生不正常的血细胞进而造成免疫缺陷。
研究人员从患者骨髓中获取造血干细胞,然后利用经改造后不会致病的艾滋病病毒作为载体,将正常的IL2rg基因传递到造血干细胞中,再把这些干细胞注入患者体内。患者同时还接受了小剂量的化疗药物白消安,帮助提高造血功能。
结果发现,与此前尝试过的其他载体相比,用改造后的艾滋病病毒作为载体效果更佳。比如,此前方法只能恢复T细胞功能,无法充分恢复其他免疫细胞功能,而接受新方法治疗6个月~24个月后,8名患者都产生了对抗感染所需的所有细胞类型,有些患者还像免疫功能正常者一样成功接种了疫苗,以进一步提高免疫力。
研究人员说,尽管部分受试者产生了一定副作用,如治疗后血小板数量偏低,但这种疗法总体安全,未产生严重或持久的副作用。不过研究人员也强调,仍需要对患者继续展开研究以确定长期疗效。
摘引网址:http://health.people.com.cn/n1/2019/0422/c14739-31041645.html